การรักษาด้วยยีนบําบัดช่วยให้เด็กที่มีความบกพร่องทางพันธุกรรมทางการได้ยินสามารถได้ยินได้

Gene-Therapy-Deafness

(SeaPRwire) –   ยีนเทรปีได้ช่วยให้เด็กหลายคนที่เกิดมาหูหนวกได้ยินเสียง

การศึกษาขนาดเล็กบางชิ้นบันทึกการฟื้นฟูการได้ยินอย่างมีนัยสําคัญในห้าจากหกเด็กที่ได้รับการรักษาในประเทศจีน ในวันอังคารที่ผ่านมา โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟียประกาศผลการรักษาที่คล้ายคลึงในเด็กชายอายุ 11 ปีที่ได้รับการรักษาที่นั่น และเมื่อต้นเดือนนี้นักวิจัยจีนได้รายงานผลการศึกษาที่คล้ายคลึงกันในเด็กอีกสองคน

จนถึงปัจจุบันการรักษาทดลองเหล่านี้เป็นเพียงการเป้าหมายสภาพพิเศษที่พบได้ยาก แต่นักวิทยาศาสตร์กล่าวว่าการรักษาคล้ายกันอาจช่วยเด็กหูหนวกจํานวนมากกว่านี้ที่มีสาเหตุจากยีนได้ โดยทั่วโลกมีผู้ที่หูหนวกหรือมีปัญหาในการได้ยิน ซึ่งยีนเป็นสาเหตุของร้อยละ

เด็กที่มีหูหนวกทางพันธุกรรมมักได้รับอุปกรณ์เครื่องช่วยฟังเรียกว่าโคเคลียร์อิมพลานต์ซึ่งช่วยให้ได้ยินเสียง

“ไม่มีการรักษาใดที่สามารถกู้การได้ยินกลับมาได้…ฉะนั้นเราจึงพยายามพัฒนาวิธีการรักษาต่อไป” ดร. เจิ้ง-อี้ เฉิน จากศูนย์ตากลางและหูมิสซาชูเซตส์ในบอสตัน ซึ่งเป็นผู้เขียนหลักในการศึกษาที่เผยแพร่ในวารสารแลนเซตวันนี้ “เรารู้สึกยินดีและตื่นเต้นมากกับผลลัพธ์”

ทีมงานได้บันทึกความก้าวหน้าของผู้ป่วยไว้ในวิดีโอ หนึ่งในนั้นแสดงเด็กทารกที่เคยไม่สามารถได้ยินเลยกลับมามองตอบเมื่อแพทย์พูดคําพูดหลังจากรับการรักษาไปแล้วหกสัปดาห์ อีกวิดีโอแสดงเด็กหญิงหนึ่งซึ่งสามารถพูดว่า “พ่อ แม่ ยาย น้องสาว และฉันรักเธอ” หลังจากรับการรักษาไป 13 สัปดาห์

เด็กทั้งหมดในการทดลองมีภาวะหนึ่งซึ่งพบได้ร้อยละ 2-8 ของหูหนวกทางพันธุกรรม ภาวะนี้เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนที่รับผิดชอบต่อโปรตีนชื่อ โอโตเฟอร์ลิน ซึ่งช่วยในการส่งสัญญาณเสียงจากเซลล์ขนในหูสู่สมอง การรักษาด้วยยีนเทรปีในครั้งนี้ใช้วิธีนํายีนทํางานปกติมาฉีดใส่หูช่องในระหว่างการผ่าตัด โดยส่วนใหญ่ฉีดในหูข้างเดียว แต่มีเด็กคนหนึ่งในการศึกษาสองคนนี้ได้รับการฉีดในทั้งสองหู

การศึกษากับหกเด็กนี้เกิดขึ้นที่มหาวิทยาลัยฟู่ตันในเซี่ยงไฮ้ ภายใต้การนําของดร. หยิ่ลาย ชู ซึ่งเคยฝึกงานอยู่ในห้องปฏิบัติการของดร. เฉิน และร่วมงานวิจัยนี้ด้วย ผู้สนับสนุนรวมถึงองค์กรวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยีของจีนและบริษัทชางไฮ้รีเฟรชเจนเทอเรเปียส์เทอเรเปียส์

นักวิจัยเฝ้าติดตามเด็กเหล่านี้เป็นเวลาประมาณหกเดือน และยังไม่ทราบสาเหตุที่การรักษาไม่ประสบผลสําเร็จในเด็กคนหนึ่ง แต่สําหรับห้าคนที่เหลือซึ่งเคยหูหนวกสมบูรณ์ก่อนหน้านี้สามารถได้ยินบทสนทนาปกติและพูดคุยกับผู้อื่นได้ ดร. เฉินประเมินว่าระดับการได้ยินของเด็กเหล่านี้อยู่ที่ประมาณร้อยละ 60-70 ของปกติ โดยการรักษาไม่มีผลข้างเคียงรุนแรง

บทความนี้ให้บริการโดยผู้ให้บริการเนื้อหาภายนอก SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) ไม่ได้ให้การรับประกันหรือแถลงการณ์ใดๆ ที่เกี่ยวข้องกับบทความนี้

หมวดหมู่: ข่าวสําคัญ ข่าวประจําวัน

SeaPRwire จัดส่งข่าวประชาสัมพันธ์สดให้กับบริษัทและสถาบัน โดยมียอดการเข้าถึงสื่อกว่า 6,500 แห่ง 86,000 บรรณาธิการและนักข่าว และเดสก์ท็อปอาชีพ 3.5 ล้านเครื่องทั่ว 90 ประเทศ SeaPRwire รองรับการเผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์เป็นภาษาอังกฤษ เกาหลี ญี่ปุ่น อาหรับ จีนตัวย่อ จีนตัวเต็ม เวียดนาม ไทย อินโดนีเซีย มาเลเซีย เยอรมัน รัสเซีย ฝรั่งเศส สเปน โปรตุเกส และภาษาอื่นๆ 

ผลการทดลองเบื้อง