การรักษาพยาธิวิทยาประกาศว่าผู้ป่วยรายแรกได้รับการรักษาด้วยยารักษาพยาธิวิทยารุ่นที่สองแล้ว

วูฮั่น, จีน and ซานดิเอโก, วันที่ 17 สิงหาคม 2566 — Neurophth Therapeutics, Inc. (“Neurophth”) ประกาศวันนี้ว่าผู้ป่วยรายแรกได้รับการรักษาด้วยการทดลองคลินิกระยะที่ 1/2 ระดับนานาชาติ หลายภูมิภาค หลายศูนย์การรักษา สําหรับการรักษาโรคตาบอดเกิดกรรมพันธุ์แบบเลเบอร์ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ ND1 (ND1-LHON).

Neurophth กําลังดําเนินการทดลองคลินิกระยะที่ 1/2 แบบหลายภูมิภาค หลายศูนย์การรักษา แบบเปิดป้าย เพื่อประเมินความปลอดภัย ความทนทาน และประสิทธิผลของ NFS-02 ในผู้ป่วย LHON ที่มีการกลายพันธุ์ ND1 ในทั้ง จีน และ สหรัฐอเมริกา การขออนุมัติยารักษาใหม่ (IND) ของ NFS-02 ได้รับอนุมัติจากคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐอเมริกา (FDA) ในเดือนธันวาคม 2565 และได้รับอนุมัติจากสํานักงานควบคุมผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์ของจีน (NMPA) เมื่อวันที่ 17 เมษายน 2566 ภายใต้การนําของ ศ. เจีย ชวี และโรงผู้ป่วยตาของมหาวิทยาลัยการแพทย์เวนโจ้ ทีมงานสามารถสําเร็จการรักษาผู้ป่วยรายแรกในการทดลองคลินิกระยะที่ 1/2 ได้สําเร็จ.

“การบรรลุเป้าหมายครั้งนี้เป็นก้าวสําคัญขั้นตอนต่อไป NFS-02 เป็นยารักษาพันธุกรรมรายที่สองของ Neurophth เข้าสู่การทดลองคลินิก ซึ่งแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพการดําเนินงานของบริษัท” ศ. ปิน ลี้ ผู้ก่อตั้ง ประธานกรรมการ และซีอีโอของ Neurophth “NFS-02 ในปัจจุบันเป็นยารักษา ND1-LHON เพียงรายเดียวที่อยู่ระหว่างการพัฒนาในระดับโลก เรามุ่งมั่นที่จะ ดําเนิน การทดลองคลินิกระดับนานาชาติ หลายภูมิภาค หลายศูนย์ เพื่อรับประกันว่ายาจะได้รับการอนุมัติให้ใช้และจําหน่ายในอนาคต”.

“ในเดือนต่อๆ ไป เราจะยังคงเร่งรัดกระบวนการรับผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลองคลินิกระยะที่ 1/2 ในจีน-สหรัฐอเมริกา เรามั่นใจว่าผลการทดลองคลินิกจะเป็นไปตามที่คาดหวัง และหวังว่าจะนําไปสู่การบรรลุเป้าหมายในการสร้างอนาคตที่ดีขึ้นสําหรับผู้ป่วยทั่วโลกที่ได้รับผลกระทบจากโรค LHON” กล่าวโดย ดร. เสี่ยวหนิง กั๋ว ผู้อํานวยการทางการแพทย์ของ Neurophth.

เกี่ยวกับ Neurophth

Neurophth เป็นบริษัทนําด้านยารักษาพันธุกรรมแบบ in-vivo สําหรับโรคตาในประเทศจีน มีสาขาในประเทศจีน (อู่ฮั่น, เซี่ยงไฮ้ และเซี่ยงซู) และสหรัฐอเมริกา (ซานดิเอโก รัฐแคลิฟอร์เนีย) Neurophth ซึ่งเป็นบริษัทที่มีความสมบูรณ์แบบ กําลังพยายามค้นพบและพัฒนายารักษาพันธุกรรมเพื่อผู้ป่วยที่เป็นโรคพันธุกรรมทั่วโลก ระบบ AAV ของเราซึ่งได้รับการตีพิมพ์ในวารสาร Nature – Scientific Reports, Ophthalmology และ EBioMedicine ได้ส่งมอบข้อมูลการทดลองทางคลินิกของผู้ป่วย 186 รายที่ได้รับการรักษาด้วยยารักษาพันธุกรรม ยารักษาพันธุกรรมที่ก้าวหน้าที่สุดของเรา NR082 (rAAV2-ND4) ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาสําหรับการรักษาโรค mtND4-มีเดีย LHON ได้รับการกําหนดเป็นยารักษาโรคหายาก (ODD) จากคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐอเมริกาและ EMA หลังจากได้รับการอนุมัติ IND จาก NMPA ของจีนในเดือนมีนาคม 2564 และ FDA ของสหร