การรักษาโรคพาร์กินสันที่มีศักยภาพแสดงผลลัพธ์ที่น่าหวัง

(SeaPRwire) –   การทดลองใหม่ขนาดเล็กได้อธิบายถึงสิ่งที่จะเป็นสองสิ่งแรกสำหรับโรคพาร์กินสัน หากผลลัพธ์เป็นไปตามที่คาดหวัง: การทดสอบวินิจฉัย และการรักษาแบบภูมิคุ้มกันที่มีศักยภาพซึ่งทำงานคล้ายกับวัคซีน การวิจัยยังอยู่ในช่วงต้น แต่บรรดานักวิจัยรู้สึกตื่นเต้นกับแนวโน้มความก้าวหน้าสำหรับโรคที่ขาดการวินิจฉัยและการรักษาที่ดี

เป้าหมายของนวัตกรรมทั้งสองคือ อัลฟา ซินูคลีน โปรตีนที่เปลี่ยนรูปร่างผิดปกติในผู้ป่วยโรคพาร์กินสัน — รวมตัวกันในสมองและทำลายเซลล์ประสาทที่เกี่ยวข้องกับการเคลื่อนไหวและการทำงานทางความรู้บางอย่าง แม้ว่านักวิจัยจะรู้มานานแล้วว่าโปรตีนเหล่านี้เกี่ยวข้องกับโรค แต่การค้นหาวิธีการวัดและกำหนดเป้าหมายพวกมันนั้นไม่ใช่เรื่องง่าย

วัคซีนโรคพาร์กินสัน (ที่มีศักยภาพ)

บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ Vaxxinity ในฟลอริดา ได้พัฒนาวัคซีน หรือสิ่งที่เรียกว่ายาภูมิคุ้มกันที่ใช้งานอยู่ เพื่อฝึกระบบภูมิคุ้มกันให้โจมตีเฉพาะรูปแบบผิดปกติของโปรตีนเท่านั้น — ซึ่งพับผิด — และไม่ใช่รูปแบบปกติ ซึ่งโดยพื้นฐานแล้วจะช่วยให้ร่างกายของผู้คนรักษาตัวเองได้

“แนวคิดคือ ผู้ป่วยควรจะจดจำโปรตีนที่พับผิดของตนเอง และเป็นแบบส่วนบุคคลเพราะระบบภูมิคุ้มกันของพวกเขากำลังทำงานอยู่” ดร. มาร์ก เฟรเซียร์ หัวหน้าเจ้าหน้าที่วิทยาศาสตร์ของมูลนิธิไมเคิล เจ. ฟ็อกซ์เพื่อการวิจัยโรคพาร์กินสัน ซึ่งเป็นผู้สนับสนุนการทดสอบส่วนหนึ่งของการศึกษา กล่าว

การทดสอบโรคพาร์กินสัน

การทดสอบวินิจฉัยโรคพาร์กินสันใหม่ ซึ่งพัฒนาโดยนักวิจัยจากมหาวิทยาลัยเท็กซัสและ Vaxxinity นั้น ใช้ตัวอย่างของน้ำไขสันหลังเพื่อวัดระดับอัลฟา ซินูคลีนที่ผิดปกติของบุคคล หากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) อนุมัติอย่างเต็มรูปแบบ การทดสอบนี้จะกลายเป็นการทดสอบแรกสำหรับการวินิจฉัยโรคพาร์กินสัน (FDA จัดประเภทเป็นอุปกรณ์ที่ก้าวล้ำในปี 2019 ซึ่งเป็นสถานะที่เร่งการเข้าถึงเทคโนโลยีที่ก้าวล้ำซึ่งมี unmet need) “หากไม่มี [การทดสอบเช่นนี้] คุณกำลังยิงไปในที่มืด” เมย์ เมย์ หู ซีอีโอและผู้ร่วมก่อตั้ง Vaxxinity กล่าว

อัลฟา ซินูคลีนเป็นเรื่องยากที่จะวัดในร่างกายด้วยเหตุผลหลายประการ เฟรเซียร์กล่าว แม้ว่าทุกคนจะมีโปรตีนนี้ แต่รูปแบบที่ผิดปกติของมันเกิดขึ้นในปริมาณที่ค่อนข้างน้อย ดังนั้นจึงยากกว่าที่จะตรวจจับผ่านการถ่ายภาพ ประเภทของอัลฟา ซินูคลีนนี้มักจะจับกลุ่มกันภายในเซลล์มากกว่าภายนอกเซลล์ ทำให้ยากต่อการมองเห็น หากก้อนใหญ่พอที่จะตรวจจับได้ ก้อนเหล่านั้นอาจมีโครงสร้างคล้ายกับอะไมลอยด์หรือทาว — โปรตีนที่เกี่ยวข้องกับโรคอัลไซเมอร์ — ดังนั้นการทดสอบการถ่ายภาพอาจวินิจฉัยผิดพลาดกับผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์มากกว่าโรคพาร์กินสัน

การทดสอบเอาชนะอุปสรรคเหล่านั้นโดยใช้ประโยชน์จากรูปแบบปกติของโปรตีนอย่างชาญฉลาด ผู้เชี่ยวชาญด้านโรคพาร์กินสันเชื่อว่า อัลฟา ซินูคลีนที่ผิดปกติในปริมาณเล็กน้อยหมุนเวียนอยู่ในน้ำไขสันหลังของผู้ป่วย แต่เล็กเกินไปที่จะตรวจจับได้ผ่านการถ่ายภาพ เพื่อทำการทดสอบใหม่ในการศึกษา นักวิจัยใช้รูปแบบปกติของโปรตีนในห้องปฏิบัติการและเติมลงในตัวอย่างน้ำไขสันหลังจากผู้ป่วย ซึ่งจะกระตุ้นให้โปรตีนที่พับผิดใดๆ ที่อาจมีอยู่ในตัวอย่างดึงโปรตีนปกติเข้าไปในกลุ่มที่พับผิด เพิ่มสัญญาณสำหรับรูปแบบที่ผิดปกติ จากนั้นนักวิทยาศาสตร์ใช้โพรบเรืองแสงเพื่อตรวจจับปริมาณแอนติบอดีต่อโปรตีนที่พับผิดที่ผู้ป่วยสร้างขึ้น ส่งผลให้เกิดชีวมาร์คเกอร์ หรือตัวแทนสำหรับผลการรักษา

การทดสอบนี้จะเป็นความก้าวหน้าที่สำคัญเพราะทำให้สามารถระบุผู้ป่วยที่มีอัลฟา ซินูคลีนผิดปกติในระยะแรกสุดของโรคได้ เมื่อการรักษาอาจมีประสิทธิภาพมากขึ้น

ด้วยข้อมูลเพิ่มเติมจากผู้ป่วย นักวิจัยหวังที่จะปรับแต่งความหมายของระดับที่แตกต่างกันให้ดีขึ้น เพื่อให้การทดสอบสามารถบอกได้ไม่เพียงแต่ว่าบุคคลนั้นเป็นโรคพาร์กินสันเท่านั้น แต่ยังบอกได้ด้วยว่าบุคคลนั้นอาจมีความเสี่ยงที่จะเป็นโรคนี้มากขึ้น ปัจจุบันการทดสอบนี้ใช้เฉพาะในการศึกษาวิจัย แต่ผลลัพธ์เพิ่มเติมเช่นนี้ — รวมถึงข้อมูลเกี่ยวกับกระบวนการเดียวกันสามารถนำไปใช้กับตัวอย่างเลือดได้ — อาจเร่งการทดสอบเพื่อรับการอนุมัติสำหรับการใช้งานที่กว้างขึ้น

การศึกษาพบอะไร

การทดลอง — ซึ่งดำเนินการโดยนักวิจัยจากมหาวิทยาลัยเท็กซัส คลินิกเมโย มูลนิธิไมเคิล เจ. ฟ็อกซ์เพื่อการวิจัยโรคพาร์กินสัน และ Vaxxinity — มีผู้เข้าร่วม 20 คนที่มีโรคพาร์กินสัน การศึกษาออกแบบมาเพื่อทดสอบความปลอดภัยของวิธีการเท่านั้น ดังนั้นการศึกษาจึงให้เบาะแสเกี่ยวกับประสิทธิภาพของการรักษาเพียงเล็กน้อย ทุกคนได้รับการฉีดสามครั้งในช่วงเวลาเกือบหนึ่งปี บางคนได้รับการรักษาในปริมาณที่แตกต่างกัน และบางคนได้รับยาหลอก

โดยรวมแล้ว คนที่ได้รับวัคซีนสร้างแอนติบอดีต่อโปรตีนอัลฟา ซินูคลีนที่ผิดปกติมากกว่าคนที่ได้รับยาหลอก ตามที่วัดโดยการทดสอบโรคพาร์กินสัน แอนติบอดีเริ่มเพิ่มขึ้นประมาณสี่เดือนหลังจากเริ่มการฉีดวัคซีน

“สิ่งที่ไม่เหมือนใครเกี่ยวกับเทคโนโลยีของเราก็คือ มันสามารถกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกันให้สร้างแอนติบอดีเฉพาะเจาะจงต่อรูปแบบที่เป็นพิษของอัลฟา ซินูคลีน และทำได้อย่างปลอดภัย ซึ่งเป็นเรื่องที่น่าสบายใจ” จีน-คอสเม โดดาต์ รองประธานอาวุโสฝ่ายวิจัยของ Vaxxinity และผู้เขียนอาวุโสของบทความ กล่าว

ตามผลการทดสอบ ประมาณครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยในการทดลองแสดงระดับแอนติบอดีที่สูงต่ออัลฟา ซินูคลีนที่พับผิด และผู้ป่วยส่วนใหญ่เหล่านี้ได้รับวัคซีนในขนาดสูงสุด พวกเขายังทำคะแนนสูงสุดในการทดสอบการเคลื่อนไหวและความรู้ความเข้าใจ ผู้ป่วยมีจำนวนน้อยเกินไปที่จะประเมินการเปลี่ยนแปลงของอาการโรคพาร์กินสันได้อย่างเพียงพอ แต่นักวิจัยเชื่อว่าการติดตามผลในระยะยาวด้วยการทดสอบเหล่านั้น และอาจมีการฉีดวัคซีนบ่อยขึ้นหรือในขนาดที่สูงขึ้น อาจนำไปสู่การปรับปรุงคะแนนเหล่านั้น “ผลลัพธ์นั้นน่าสนับสนุนมาก” โดดาต์กล่าว

“เอกสารนี้แสดงให้เห็นว่าในคนจำนวนเล็กน้อย วัคซีนมีผลกระทบต่ออัลฟา ซินูคลีนที่พับผิด ซึ่งเป็นเรื่องที่น่าตื่นเต้นจริงๆ” เฟรเซียร์กล่าว “เรากำลังอยู่ในยุคชีววิทยาสำหรับโรคพาร์กินสันแล้ว”