ยาที่แพงที่สุดในโลกวันนี้คือยีนบำบัดมูลค่า 4.25 ล้านดอลลาร์

(SeaPRwire) –   ยีนบำบัดชนิดใหม่สำหรับโรคที่พบได้น้อยมากจะมีราคาขายส่งอยู่ที่ 4.25 ล้านดอลลาร์ จึงทำให้เป็นยาราคาแพงที่สุดในโลก

การรักษาเพียงครั้งเดียวนี้ได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลของสหรัฐฯ เพื่อแก้ไขสาเหตุของโรคทางพันธุกรรมที่เรียกว่าเมทาโครมาติก ลิวโคดิสโทรฟี หรือ MLD ที่เกิดขึ้นในระยะเริ่มต้น

MLD เป็นโรคร้ายแรงที่ทารกบางครั้งเริ่มสูญเสียความสามารถในการเดินและพูด บริษัท Orchard Therapeutics กล่าวว่าราคาของยานั้น “สะท้อนถึงคุณค่าทางคลินิก เศรษฐกิจ และสังคม” ในแถลงการณ์เมื่อวันพุธ

ค่าใช้จ่ายของยานี้สูงกว่ายา Hemgenix ของ CSL Behring LLC ซึ่งเป็นยาสำหรับโรคฮีโมฟิเลียแบบใช้ครั้งเดียวที่มีราคา 3.5 ล้านดอลลาร์

MLD มีผลกระทบต่อทารกแรกเกิดประมาณ 1 ใน 100,000 ราย และมีเด็กน้อยกว่า 40 รายต่อปีในสหรัฐอเมริกา ตามข้อมูลของ Orchard

บริษัทเน้นการพัฒนายีนบำบัด ซึ่งมีวัตถุประสงค์เพื่อแก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่เป็นพื้นฐานของโรคทางพันธุกรรม บริษัทเพิ่งได้รับการซื้อกิจการโดย Kyowa Kirin Co. ผู้ผลิตยาของญี่ปุ่น

สาขายีนบำบัดได้จุดประกายการถกเถียงเกี่ยวกับราคาที่สูง บริษัทยาเภสัชกล่าวว่ามีเหตุผลเพราะการรักษาอาจรักษาผู้ป่วยให้หายขาดได้ จึงเกิดการประหยัดค่าใช้จ่ายสำหรับระบบการดูแลสุขภาพในระยะเวลาอันยาวนาน และให้ผลประโยชน์ทางสังคมอื่นๆ

ผู้ผลิตยาต้องการชดเชยค่าใช้จ่ายในการพัฒนาการรักษาที่มีเป้าหมายไปที่ประชากรกลุ่มเล็กๆ ซึ่งจำกัดศักยภาพในการสร้างรายได้ แต่ราคาได้สร้างความกังวลเกี่ยวกับภาระที่อาจเกิดขึ้นกับบริษัทประกัน โดยเฉพาะ Medicaid ซึ่งเป็นโครงการประกันสุขภาพสำหรับผู้มีรายได้น้อย