 |
- กระทรวงสาธารณสุข แรงงาน และสวัสดิการของประเทศญี่ปุ่นอนุมัติการขึ้นทะเบียนยาเพื่อรักษาโรคหายากให้กับ tagraxofusp สําหรับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด blastic plasmacytoid dendritic cell (BPDCN)
ฟลอเรนซ์ ประเทศอิตาลี และ นิวยอร์ก ประเทศสหรัฐอเมริกา 30 ส.ค. 2566 – The Menarini Group (“Menarini”) ซึ่งเป็นบริษัทเภสัชกรรมและการวินิจฉัยโรคชั้นนําระดับนานาชาติ และ Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”) ซึ่งเป็นบริษัทในเครือที่ Menarini Group เป็นเจ้าของทั้งหมด ประกาศในวันนี้ว่า Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku) พันธมิตรทางการพัฒนาของ Stemline ในประเทศญี่ปุ่น ได้รับการขึ้นทะเบียนยาเพื่อรักษาโรคหายากสําหรับยา tagraxofusp จากกระทรวงสาธารณสุข แรงงาน และสวัสดิการของประเทศญี่ปุ่น (MHLW) สําหรับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) ที่คาดการณ์ไว้
BPDCN เป็นโรคมะเร็งโลหิตวิทยาชนิดหายากที่รุนแรง โดยปกติแล้วมีผลการรักษาไม่ดี ยา ELZONRIS® (tagraxofusp) ของ Stemline เป็นยารักษาที่ได้รับอนุมัติเพียงตัวเดียวสําหรับผู้ป่วย BPDCN และเป็นยาที่เป้าหมาย CD123 เป็นตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับการอนุมัติทั้งในสหรัฐอเมริกาและยุโรป
ยาเพื่อรักษาโรคหายากจะได้รับการกําหนดโดย MHLW ของประเทศญี่ปุ่นสําหรับการรักษาที่มุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยน้อยกว่า 50,000 คน ซึ่งมีความจําเป็นทางการแพทย์สูงโดยเฉพาะ การขึ้นทะเบียนยาเพื่อรักษาโรคหายากสามารถช่วยลดระยะเวลาที่จําเป็นในการได้รับการอนุมัติทางกฎหมายในประเทศญี่ปุ่นได้หลายเดือน ซึ่งจะช่วยให้ผู้ป่วยเข้าถึงการรักษาได้เร็วขึ้น
ในประเทศญี่ปุ่น tagraxofusp กําลังพัฒนาโดย Nippon Shinyaku ซึ่งในปัจจุบันกําลังดําเนินการทดลองทางคลินิกในระยะที่ 1/2 ในเดือนมีนาคม พ.ศ. 2564 Stemline และ Nippon Shinyaku ได้ทําข้อตกลงอนุญาตให้ใช้สิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวสําหรับการพัฒนาและจําหน่ายยา tagraxofusp ในประเทศญี่ปุ่น รวมถึงโอกาสในการร่วมส่งเสริมการขาย
“การตัดสินใจของ MHLW ในการให้สถานะยาเพื่อรักษาโรคหายากกับ tagraxofusp สะท้อนถึงผลกระทบเชิงบวกที่อาจเกิดขึ้นกับผู้ป่วย BPDCN ในประเทศญี่ปุ่น ซึ่งเป็นกลุ่มผู้ป่วยที่ในปัจจุบันมีทางเลือกการรักษาจํากัด” กล่าวโดย Elcin Barker Ergun ซีอีโอของ Menarini Group “ความสําเร็จนี้โดยพันธมิตรของเรา Nippon Shinyaku ตอกย้ําความมุ่งมั่นของเราในการนําเสนอทางเลือกการรักษาแบบใหม่ที่เปลี่ยนแปลงวงการให้กับผู้ป่วยมะเร็งที่ยากต่อการรักษา และส่งมอบยานวัตกรรมให้กับผู้คนทั่วโลก”
เกี่ยวกับ BPDCN
BPDCN หรือเดิมเรียกว่าเป็นมะเร็งต่อมน้ําเหลืองชนิดเซลล์ NK เป็นโรคมะเร็งโลหิตวิทยาชนิดหายากที่รุนแรง มักมีอาการที่ผิวหนัง โดยทั่วไปมีผลการรักษาไม่ดี BPDCN มักเกิดขึ้นในไขกระดูกและ/หรือผิวหนังและอาจมีการแพร่กระจายไปยังต่อมน้ําเหลืองและอวัยวะภายใน ต้นกําเนิดของเซลล์ BPDCN คือเซลล์ต้นกําเนิดเดนไดรติก (pDC) การวินิจฉัย BPDCN อาศัยการตรวจพบลักษณะเฉพาะทางภูมิคุ้มกัน 3 ประการคือ CD123, CD4 และ CD56 รวมถึงตัวบ่งชี้อื่น ๆ องค์การอนามัยโลก (WHO) เรียกโรคนี้ว่า “BPDCN” ใน