 |
- ข้อมูลจากการศึกษานําร่องในผู้ป่วยอาการชักในเด็กเล็กแสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่ดี
- ผลการศึกษาจะนําเสนอโดยหัวหน้าแพทย์ของ Cerecin ดร. Marc Cantillon ในวันอาทิตย์ที่ 2 กันยายน เวลา 14.00 น. (GMT+1)
- ทีมงานของ Cerecin จะมี PharmaVentures ซึ่งจะสนับสนุนการหารือเพื่อความร่วมมือของ Cerecin เข้าร่วมด้วย
เดนเวอร์, 30 ส.ค. 2566 — Cerecin Inc. บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระยะทดลองทางคลินิก ซึ่งอยู่แนวหน้าในการพัฒนายารักษาโรคทางประสาทวิทยานวัตกรรม ได้ประกาศในวันนี้ว่า ข้อมูลใหม่เกี่ยวกับ CER-0001 (tricaprilin) ที่อยู่ระหว่างการวิจัยสําหรับรักษาอาการชักในเด็กเล็ก (หรือเรียกว่า West syndrome) ได้รับการยอมรับให้นําเสนอที่การประชุมนานาชาติด้านลมชักครั้งที่ 35 ซึ่งจัดขึ้นที่ ดับลิน ประเทศไอร์แลนด์ ตั้งแต่วันที่ 2-6 กันยายน 2566 ข้อมูลจะนําเสนอโดยหัวหน้าแพทย์ของ Cerecin ดร. Marc Cantillon หัวข้อการนําเสนอคือ “การรักษาอาการชักในเด็กเล็กดื้อยาด้วย CER-0001 สารก่อเกิดเคโตน: ผลเบื้องต้น” หลังจากการนําเสนอ จะสามารถดูข้อมูลฉบับเต็มได้ที่: https://www.cerecin.com/news-events.html
การศึกษานําร่องนี้เป็นการศึกษาแบบเปิดเผยตัวตนที่ดําเนินการใน ออสเตรเลีย และ สิงคโปร์ เพื่อประเมินความปลอดภัยและความทนต่อยา CER-0001 สําหรับรักษาอาการชักในเด็กเล็กดื้อยา มีผู้ป่วยเข้าร่วม 8 ราย โดยขนาดยา CER-0001 จะเพิ่มขึ้นจาก 7 ถึง 14 วัน ตามด้วยช่วงรักษาต่อเนื่อง 7 วัน CER-0001 ถูกทนได้ดีในการศึกษานี้ โดยอาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดคืออาการทางเดินอาหาร ตามที่สังเกตได้จากการบันทึกคลื่นไฟฟ้าสมอง ผู้ป่วยร้อยละ 50 ที่เข้าร่วมมีอาการชักดีขึ้น ≥50% และผู้ป่วยร้อยละ 25 หายจากอาการชักทั้งหมด การศึกษาได้ลงทะเบียนใน clinicaltrials.gov (NCT04727970) ผู้ป่วยใน ออสเตรเลีย ที่มีประโยชน์ทางคลินิกเมื่อสิ้นสุดช่วงรักษาต่อเนื่องได้รับอนุญาตให้ร่วมการศึกษาต่อเนื่องเปิดเผยตัวตน 1 ปี
CER-0001 เป็นยารับประทานโมเลกุลเล็กที่อยู่ระหว่างการวิจัย เชื่อว่ามีฤทธิ์เป็นสารตั้งต้นสร้างกรดเคโตนเพื่อเพิ่มระดับเคโตนในพลาสมา การศึกษาหลายชิ้นแสดงให้เห็นว่าอาหารเคโตเจนิกอาจลดหรือป้องกันอาการชักในเด็กที่อาการชักไม่สามารถควบคุมได้ด้วยยากันชัก
อาการชักในเด็กเล็กมักพบในเด็กอายุต่ํากว่า 36 เดือน และอาจนําไปสู่ปัญหาทางสติปัญญา ระบบประสาท และการรับความรู้สึกถาวร อาการนี้มักรักษาด้วยยาฮอร์โมน (เช่น adrenocorticotropic hormone และ prednisolone) และยา vigabatrin ซึ่งเป็นยากันชัก ทั้งสองวิธีต้องมีการติดตามอย่างใกล้ชิดและมีความเสี่ยงสูงต่ออาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรง จึงมีความจําเป็นต้องมีการรักษาใหม่ที่สามารถปรับปรุงประสบการณ์การรักษาสําหรับผู้ป่วยและผู้ดูแล
โปรแกรมรักษาอาการชักในเด็กเล็กของ Cerecin ได้รับการกําหนดให้เป็นโรคหายากในเด็ก การกําหนดเป็นยากําพร้า และการอนุมัติให้ศึกษา CER-0001 ภายใต้ยาทดลองใหม่จากสํานักงานอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ตลอดจนการกําหนดเป็นยากําพร้าจาก EMA ดร. Marc Cantillon กล่าวว่