 |
- ข้อมูลจากการศึกษานําร่องในผู้ป่วยอาการชักในเด็กเล็กแสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่ดี
- ผลการศึกษาจะนําเสนอโดยหัวหน้าแพทย์ของ Cerecin ดร. Marc Cantillon ในวันอาทิตย์ที่ 2 กันยายน เวลา 14.00 น. (GMT+1)
- ทีมงานของ Cerecin จะมี PharmaVentures ซึ่งจะสนับสนุนการหารือเพื่อการร่วมมือของ Cerecin เข้าร่วมด้วย
เดนเวอร์, 30 ส.ค. 2566 — Cerecin Inc. บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระยะคลินิกที่อยู่ในแนวหน้าของการพัฒนายารักษาโรคทางประสาทวิทยาที่มีนวัตกรรม ได้ประกาศในวันนี้ว่า ข้อมูลใหม่เกี่ยวกับ CER-0001 (tricaprilin) ที่อยู่ระหว่างการวิจัยสําหรับรักษาอาการชักในเด็กเล็ก (หรือเรียกว่า West syndrome) ได้รับการยอมรับให้นําเสนอที่การประชุมนานาชาติด้านลมชักครั้งที่ 35 จัดขึ้นที่ ดับลิน ประเทศไอร์แลนด์ ตั้งแต่วันที่ 2-6 กันยายน 2566 ข้อมูลจะนําเสนอโดยหัวหน้าแพทย์ของ Cerecin ดร. Marc Cantillon ชื่อการนําเสนอคือ “การรักษาอาการชักที่ดื้อต่อยาในเด็กเล็กด้วย CER-0001 สารที่กระตุ้นเคโตน: ผลเบื้องต้น” หลังจากการนําเสนอ จะสามารถดูข้อมูลเต็มได้ที่: https://www.cerecin.com/news-events.html
การทดลองแบบเปิดเผยนี้ดําเนินการใน ออสเตรเลีย และ สิงคโปร์ เพื่อประเมินความปลอดภัยและการทนต่อยาของ CER-0001 สําหรับรักษาอาการชักในเด็กเล็กที่ดื้อต่อยา มีผู้ป่วยเข้าร่วม 8 ราย และขนาดของ CER-0001 ถูกปรับเพิ่มขึ้นจาก 7 ถึง 14 วัน ตามด้วยช่วงการรักษาต่อเนื่องอีก 7 วัน CER-0001 ถูกทนได้ดีในการทดลองนี้ โดยอาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดคืออาการทางเดินอาหาร ตามที่สังเกตได้จากการบันทึกคลื่นไฟฟ้าสมอง มีผู้เข้าร่วมร้อยละ 50 ที่มีอาการชักดีขึ้น ≥50% และมีผู้เข้าร่วมร้อยละ 25 ที่หายจากอาการชักอย่างสิ้นเชิง การศึกษานี้ได้ลงทะเบียนใน clinicaltrials.gov (NCT04727970) ผู้ป่วยใน ออสเตรเลีย ที่มีประโยชน์ทางคลินิกเมื่อสิ้นสุดช่วงการรักษาต่อเนื่องแล้ว สามารถรับการรักษาต่อเนื่องในการศึกษาแบบเปิดเผยเป็นเวลา 1 ปี
CER-0001 เป็นยารับประทานโมเลกุลเล็กที่อยู่ระหว่างการวิจัยที่เชื่อว่าทําหน้าที่เป็นสารตั้งต้นในการสร้างกรดเคโตนเพื่อเพิ่มระดับกรดเคโตนในพลาสมา การศึกษาหลายชิ้นแสดงให้เห็นว่าอาหารเคโตเจนิกอาจลดหรือป้องกันอาการชักในเด็กที่อาการชักไม่สามารถควบคุมได้ด้วยยากันชัก
อาการชักในเด็กเล็กมักพบในเด็กอายุต่ํากว่า 36 เดือน และสามารถนําไปสู่ปัญหาทางสติปัญญา ระบบประสาท และการรับความรู้สึกถาวร อาการนี้มักได้รับการรักษาด้วยฮอร์โมน (เช่น อะดรีนโนคอร์ติโคโทรปิก ฮอร์โมน และเพรดนิโซโลน) และวิกาบาทริน ยากันชัก ทั้งสองวิธีการรักษาต้องมีการติดตามอย่างใกล้ชิดและมีความเสี่ยงสูงต่ออาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรง ดังนั้นจึงมีความจําเป็นต้องมีการรักษาใหม่ที่สามารถปรับปรุงประสบการณ์การรักษาสําหรับผู้ป่วยและผู้ดูแล
โปรแกรมการรักษาอาการชักในเด็กเล็กของ Cerecin ได้รับการกําหนดให้เป็นโรคหายากในเด็ก การกําหนดให้เป็นยากําพร้า และการอนุมัติให้ศึกษา CER-0001 ภายใต้ยาทดลองใหม่จากสํานักงานอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา