Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) มีตําแหน่งที่แข็งแกร่งในด้านยารักษาโรคซิสติก ไฟโบรซิส (CF) บริษัทมีความก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องในยอดขาย CF ซึ่งเป็นผลมาจากความสําเร็จของยารักษาร่วมสามชนิด Trikafta/Kaftrio การเพิ่มขึ้นอย่างมากของยอดขาย Trikafta/Kaftrio เป็นผลมาจากข้อตกลงการชดเชยค่ารักษาพยาบาลใหม่ในตลาดต่างประเทศ และการขยายการใช้ยาไปยังกลุ่มอายุที่น้อยลง แนวโน้มนี้คาดว่าจะดําเนินต่อไปจนถึงครึ่งหลังของปีนี้
ในขณะที่ยังคงให้ความสําคัญกับ CF อย่างเต็มที่ Vertex กําลังพัฒนาการรักษาสําหรับโรคต่างๆ รวมถึงโรคเม็ดเลือดขาวรูปเคียว (SCD) โรคธาลัสซีเมียชนิดเบต้า (TDT) ปวดเฉียบพลันและปวดประสาท ภาวะไตวายจาก APOL1 ภาวะเบาหวานชนิดที่ 1 ภาวะขาดอัลฟา-1 แอนติทริปซิน และโรคกล้ามเนื้อเสื่อม บริษัทยังมีโครงการระยะเริ่มต้นอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับโรคต่างๆ เช่น โรคกล้ามเนื้อเสื่อม
ปีนี้คาดว่าจะเป็นจุดเปลี่ยนสําคัญหลายประการสําหรับ Vertex ในอีก 12 เดือนข้างหน้า บริษัทมีเป้าหมายสําคัญทางคลินิกหลายประการทั้งในกลุ่มผลิตภัณฑ์ CF และนอกเหนือจาก CF
จนถึงปัจจุบัน หุ้นของ Vertex เพิ่มขึ้น 21.6% ซึ่งต่างจากอุตสาหกรรมที่ลดลง 12.8%
Vertex กําลังสํารวจการใช้ยา CF ของบริษัทในกลุ่มผู้ป่วยอายุน้อยลง โดยมีเป้าหมายให้ยารักษาด้วยโมเลกุลขนาดเล็กที่สามารถเข้าถึงผู้ป่วย CF ส่วนใหญ่ได้
ในด้าน CF ความสนใจเป็นไปที่การรักษาร่วมสามชนิดประกอบด้วย vanzacaftor (CFTR potentiator) deutivacaftor (CFTR corrector) และ tezacaftor การรักษาร่วมสามชนิดนี้กําลังพัฒนาสําหรับผู้ป่วย CF อายุ 12 ปีขึ้นไป Vertex สรุปการรับสมัครผู้ป่วยในการศึกษาวิจัยระยะสําคัญ 3 การศึกษาสําหรับการรักษาร่วมสามชนิดนี้แล้ว ยารักษาใหม่นี้มีศักยภาพในการให้ประโยชน์ที่ดีขึ้นแก่ผู้ป่วยเมื่อเทียบกับ Trikafta อาจใช้กับผู้ป่วย CF ที่หยุดใช้ Trikafta หรือการรักษาของ Vertex อื่นๆ ในขณะที่ยังลดความถี่การให้ยาเป็นวันละครั้งและลดภาระทางการเงิน การศึกษาเหล่านี้คาดว่าจะแล้วเสร็จภายในปี 2023 ผลการศึกษาระยะ 3 คาดว่าจะออกมาในต้นปี 2024
นอกจากนี้ Vertex ยังร่วมมือกับ Moderna (MRNA) ในการพัฒนา mRNA ที่ชื่อ VX-522 ความร่วมมือนี้เป้าหมายไปที่ผู้ป่วย CF ประมาณ 5,000 คนที่ไม่ได้รับประโยชน์จาก CFTR modulators ที่พัฒนาโดย Vertex VX-522 กําลังอยู่ในการศึกษาขนาดเดี่ยวเพิ่มขึ้น (SAD) หลังจากได้รับอนุญาตจาก FDA สําหรับคําขอยาใหม่เพื่อการวิจัยในเดือนธันวาคม 2022 แผนการคือจะสรุปการศึกษา SAD และเริ่มการศึกษาขนาดหลายครั้งในปี 2023
โปรแกรมนอกเหนือจาก CF หลายรายการของ Vertex แสดงโอกาสทางการตลาดที่สําคัญ โดยมี 6 โครงการที่ก้าวหน้าไปสู่ขั้นพ้นการพิสูจน์แนวคิดแล้ว
ความสําเร็จที่สําคัญจากความร่วมมือของ Vertex กับ CRISPR Therapeutics (CRSP) คือการรักษาด้วยการแก้ไขยีน exa-cel เป้าหมายคือโรคเม็ดเลือดขาวรูปเคียว (SCD) และธาลัสซีเมียชนิดเบต้า (TDT) การยื่นขออนุมัติ exa-cel สําหรับ SCD และ TDT ได้ยื่นต่อ FDA โดยคาดการณ์การตัดสินใจพิจารณาคําขอเร่งด่วนในว